Укол за миллионы рублей может уйти в прошлое: что создали ученые

Диагноз СМА годами звучал для российских семей как тяжелое испытание. Спинальная мышечная атрофия поражает двигательные нейроны спинного мозга, из-за чего мышцы слабеют и постепенно атрофируются. Однако теперь ситуация может измениться: российские ученые близки к завершению разработки собственного геннотерапевтического препарата для лечения СМА первого и второго типа.

На III Международном форуме «Биопром» начальник управления трансляционной медицины и инновационных технологий Федерального медико-биологического агентства Дарья Крючко сообщила, что доклинические исследования препарата практически завершены. По плану, в 2027 году разработчики рассчитывают получить лицензию на его производство, в 2028-м начать клинические исследования, а к 2030 году — получить регистрационное удостоверение.

«Сейчас разрабатывается геннотерапевтический препарат для лечения спинально-мышечной атрофии первого и второго типа. Доклинические исследования уже практически закончены», — сказала Дарья Крючко.

По словам представительницы ФМБА, новая молекула лучше проникает через защитные барьеры организма. Благодаря этому разработчикам удалось снизить дозу без потери терапевтического эффекта и уменьшить риск токсического воздействия.

Создатели рассчитывают, что отечественный препарат не будет уступать современным аналогам по эффективности, но окажется значительно дешевле. Проект реализуют в рамках федеральной научно-технической программы развития генетических технологий.